分子靶标是指在疾病的发生和发展过程中，通过对细胞分子生物学上差异的筛选和鉴定，确定与疾病密切相关的蛋白质、核酸、酶、受体等生物分子作为药物作用的靶点。这一概念的基础在于研究疾病的分子机制，以期通过药物设计和构效关系研究，获得具有靶向特异性的先导化合物，并利用靶向给药控释系统实现有效靶向给药及个体化治疗。

目前，已知的人类基因中含有约3000至5000个潜在的药物分子靶标，然而，其中仅有大约500个已经成熟地应用于药物研发。这表明，在分子靶标药物领域仍有巨大的研究潜力有待挖掘。通过有效地发现和验证新的靶标，能够为重大疾病治疗药物的研发提供关键的靶分子，并有助于理解药物疗效和毒副作用的影响，从而为新药研究和开发提供指导，并保障临床安全用药。

分子靶标新药研究的过程通常涉及多个阶段，包括疾病分子靶标的筛选和鉴定、新药的设计、构效关系的研究、靶向给药系统的开发以及个体化治疗的应用。这些环节紧密相连，构成了完整的分子靶标新药研究体系。近年来，随着基因组学、蛋白质组学和结构生物学等领域的发展，以及实验性药物靶标的识别和验证技术的进步，中国在分子靶标新药领域的研究前景广阔。

分子靶标药物的研究不仅对于新药研发至关重要，还对促进中国药学、基础医学和生物信息学等学科的发展有着深远的意义。通过深入了解疾病分子机制，发掘新的靶标，有望为患者提供更安全、更有效的治疗方案，同时也有助于提高公众健康水平。