氮芥是最早用于临床并取得突出疗效的抗肿瘤药物。为双氯乙胺类
烷化剂的代表，它是一高度活泼的化合物。本品进入体内后，通过分子内成环作用，形成高度活泼的
乙烯亚胺离子，在中性或
弱碱条件下迅速与多种有机物质的亲核基团（如
蛋白质的
羧基、
氨基、
巯基、
核酸的氨基和
羟基、
磷酸盐）结合，进行基化作用。氮芥最重要的反应是与鸟嘌呤第7位氮共价结合，产生
脱氧核糖核酸的双链内的交叉联结或DNA的同链内不同
碱基的交叉联结。G1期及M期
细胞对氮芥的细胞毒作用最为敏感，由G1期进入S期延迟。